Klinické skúšky "funkčnej liečby" založenej na kmeňových bunkách prebiehajúceho diabetu 1. typu

Anonim

Klinické štúdie založené na kmeňových bunkách na "funkčnej liečbe" pre diabetes 1. typu

lekársky

Rich Haridy

9. augusta 2017

2 obrázky

Nové liečenie, ktoré v súčasnosti prebieha v klinických štúdiách u ľudí, by mohlo viesť k ukončeniu skúšok s pinovými pichaniami u diabetikov (Kredit: bacho123456 / Depositphotos)

V súčasnosti prebieha ľudská klinická štúdia skúmajúca bezpečnosť a účinnosť "funkčnej liečby" diabetu 1. typu. Skúšky novej náhradnej terapie ostrovčekovými bunkami vyvinuté spoločnosťou ViaCyte zahŕňajú zariadenie obsahujúce kmeňové bunky, ktoré sa implantujú pacientovi s diabetom 1. typu. Dúfame, že tieto bunky potom vyrastie do tkanív ľudských ostrovčekov s beta bunkami produkujúcimi inzulín, ktoré na požiadanie produkujú inzulín.

Doteraz sa rok 2017 preukázal ako vzrušujúci rok pre objavy v oblasti výskumu cukrovky, najmä pokiaľ ide o liečbu diabetu 1. typu. Videli sme dva veľmi sľubné vývojové trendy založené na génovej terapii, zatiaľ čo ľudská štúdia pre vakcínu proti cukrovke typu 1 v súčasnosti prebieha vo Fínsku a zameriava sa na vírusovú skupinu, o ktorej je známe, že spúšťa túto chorobu.

Nová liečba vyvinutá spoločnosťou ViaCyte sa opisuje ako "funkčná liečba" tým, že by mohla nahradiť chýbajúce inzulínové bunky u diabetického pacienta, na rozdiel od priamej "liečby", ktorá by sa zaoberala autoimunitnými koreňmi choroby.

Liečba, ktorá sa testuje, zhoršuje predchádzajúce poznatky o transplantácii buniek ostrovčekov, ktoré sú úspešné u pacientov s diabetom 1. typu. Po určitú dobu boli pacienti s ochorením liečení pankreatickými bunkami od darcov orgánov a úspešne ich uvoľňovaní z inzulínových injekcií.

"Transplantácie ostrovčekov sa používajú na úspešné liečenie pacientov s nestabilným, vysokorizikovým diabetes typu 1, ale procedúra má obmedzenia, vrátane veľmi obmedzeného zásobovania darcovských orgánov a problémov pri získavaní spoľahlivých a konzistentných preparátov ostrovčekov, " hovorí skúšajúci výskumník James Shapiro. "Účinná náhradná liečba odvodená od kmeňových buniek by vyriešila tieto problémy a mohla pomôcť väčšiemu počtu ľudí."

Nová liečba zahŕňa zariadenie nazývané PEC-Direct, ktoré obsahuje pankreatické progenitorové bunky odvodené od kmeňových buniek a implantuje pacientovi. To umožňuje, aby tieto bunky dozreli v tele a stali sa ostrovčekovými tkanivami, ktoré zahŕňajú beta bunky, ktoré v prípade potreby produkujú inzulín.

Pretože tieto kmeňové bunky sa môžu replikovať v laboratóriu, tento proces sa nespolieha na konečné množstvo buniek darcovských orgánov a umožňuje rýchle a ľahké podávanie liečby veľkému počtu pacientov. Na rozdiel od súčasnej podobnej liečby, ktorá vyžaduje invazívnu transplantáciu priamo do pečene, môže byť nové zariadenie ľahko implantované povrchovo pod kožu.

Prvým pacientom, ktorí implantujú malé verzie zariadení, bude vyhodnotená bezpečnosť liečby. Druhá, väčšia kohorta bude prijatá neskôr v roku 2017, aby takisto zhodnotila svoju bezpečnosť a tiež zistila účinnosť liečby. Ak sa preukáže implantácia a dozrievanie buniek, štúdie určia, koľko klinicky významného inzulínu sa podáva počas liečby.

Táto nová stratégia, ktorú ViaCyte očakáva, má v najbližších dvoch rokoch preukázateľnú a jednoznačnú účinnosť, čo znamená, že praktické nasadenie nemusí byť príliš vzdialené, ak všetko ide dobre.

Rovnako ako PEC-Direct na liečbu cukrovky typu 1 spoločnosť tiež vyvíja širšie zariadenie nazývané PEC-Encap, ktoré by bolo možné použiť na liečbu všetkých pacientov s cukrovkou, ktorí používajú inzulín typu 1 a 2. Ak sú tieto štúdie úspešné, mohli sa ukázať ako moment, v ktorom sa lieči cukrovka.

Zdroj: ViaCyte

Umelecké zobrazenie zariadenia na dodanie ViaCyte (kredit: Viacyte)

Nové liečenie, ktoré v súčasnosti prebieha v klinických štúdiách u ľudí, by mohlo viesť k ukončeniu skúšok s pinovými pichaniami u diabetikov (Kredit: bacho123456 / Depositphotos)